不同于企业为产品上市开展的临床试验（Industry-Sponsored Trial, IST），IIT需严格遵循国家备案管理制度，流程规范且要求明确。 

本指引基于《干细胞临床研究管理办法》、《体细胞临床研究工作指引(试 行)》、《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法(2025年试行)》、《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等法规要求，结合细胞治疗IIT研究高风险、强监管的特性制定，明确了从省级联合审核到国家备案的全流程操作规范、材料清单、系统操作步骤及后续管理要求，适用于联合医院细胞治疗IIT研究备案工作的牵头部门及主要研究者 (PI)使用，可直接作为备案工作的执行手册。

1、《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号，2026年5月1日实施）

2、《体细胞临床研究工作指引（试行）》（2023年中国医药生物技术协会发布，适用于CAR-T、TCR-T、NK细胞等免疫细胞IIT）

3、《干细胞临床研究管理办法》（2015年卫健委发布，针对干细胞类IIT专项管理）

4、《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（2024 年，三部委联合发布，明确IIT备案制管理，以人 (个体或群体)为研究对象，不以药品、医疗器械(含体外诊断试剂)等产品注册为目的，研究疾病的病因、诊断、治疗、康复、预后、预防、控制及健康维护等的活动）

5、药物临床试验质量管理规范（GCP）：全程参照执行

6、《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》

7、人类遗传资源管理：如涉及人类遗传资源的研究需遵守《人类遗传资源管理条例》

• 采用 "备案制" 模式：由医疗机构自主完成科学性与伦理性评估，行政层面仅进行备案登记。

• 国家卫健委承担统一备案管理和评估监督职责，发现风险可要求暂停、调整或终止研究。

1、备案制管理

细胞治疗IIT研究实行“省级联合审核+国家备案”的双级管理模式，无需审批，符合要求即完成备案；

2、及时性要求

机构内部审查通过后启动省级联合审核，省级审核通过后提交完成国家备案；

3、信息真实准确

所有备案材料及系统填报信息需真实、完整，与机构内部审查材料保持一致；

4、全程可追溯

备案全流程材料需留存归档，确保监管核查可追溯。

1、机构内部审查己完成

在具有GCP资质的三级甲等医院，获取医院学术审查委员会出具的《学术审查批件》、伦理委员会出具的《伦理审查批件》,且无未整改的审查意见。

2、研究团队资质达标

主要研究者(PI)具备执业医师资格、高级职称及细胞治疗相关研究经验，团队成员已完成GCP及细胞治疗专项培训并考核合格。

3、核心材料已齐备

研究方案、知情同意书(ICF) 、细胞制备机构资质(如联合第三方机构企业，已签署联合科研协议)等核心材料已完善并加盖医院公章。

4、细胞制剂制备确认

细胞制备机构资质证明(内部平台需提供GMP符合性材料，合作机构需提供营业执照及GMP符合性材料)；干细胞来源证明、供者筛选标准、细胞制备工艺验证报告及质控标准、检测报告，三批质量复核报告等。

5、特殊事项已前置审批(如适用)

涉及人类遗传资源采集、保存或出境的，已获取科技部《人类遗传资源审批决定书》。

细胞治疗IIT研究实行“机构内部审查+省级联合审核+国家备案”的全流程管理，需严格遵循以下步骤推进，确保各环节符合核心要求。

1、研究方案设计

明确研究目标为科学探索(非产品上市),撰写完整研究方案，包含研究背景、目的、方法、入排标准、样本量计算、细胞制备工艺、给药方案、疗效评价指标、安全性监测方案、数据管理计划及风险控制计划等内容；同步完成药学研究综述(明确细胞来源、制备流程、质控标准)和非临床研究综述(支持临床研究的安全性和有效性依据)。

2、知情同意书(ICF)制定

遵循“充分告知、自主选择”原则，明确告知受试者研究性质、目的、流程、风险与受益、权益保障措施(如补偿、医疗救助、临床试验责任保险等)、隐私保护要求及退出机制，语言需通俗易懂，避免专业术语堆砌。

3、机构与团队准入确认

确认开展研究的联合医院为三级甲等医院，具备GCP资质、标准化细胞制备与质控平台(自有或合作机构)、健全的学术审查委员会与伦理委员会；组建研究团队，核心要求：主要研究者 (PI)需具备执业医师资格、高级职称且有细胞治疗相关研究经验，团队成员需完成GCP及细胞 治疗专项培训并考核合格。

4、经费与资源保障

落实研究经费，明确经费使用范围(含受试者补偿、样本检测、细胞制备、人员培训等)；确认所需场地、设备(如细胞培养箱、冷链运输设备)、试剂等资源已到位。

5、细胞制剂制备确认

细胞制备机构资质证明(内部平台需提供GMP符合性材料，合作机构需提供营业执照及GMP符合性材料)；干细胞来源证明、供者筛选标准、细胞制备工艺验证报告及质控标准、检测报告，三批质量复核报告等。

1、形式审查

由医院临床研究办公室负责，审核研究材料的完整性与规范性。

需提交的材料包括：研究方案、ICF、研究者简历及培训证明、经费证明、细胞制备机构资质证明、相关法规符合性声明等，不符合要求的需退回补充完善 。

2、学术审查

由医院临床研究学术审查委员会组织专家评审，重点评估研究的科学性、创新性、可行性及风险控制的合理性。

核心审查要点：研究设计是否合理、样本量是否充足、细胞制备工艺是否可靠、质控标准是否明确、疗效与安全性评价指标是否科学、风险控制措施是否可落地，评审通过后出具学术审查意见 。

3、伦理审查

由医院伦理委员会独立开展审查(需会议审查，不得书面审查)。

核心审查要点：受试者权益保护是否到位、风险-受益比是否合理、ICF内容是否完整合规、受试者招募方式是否公平(避免弱势群体强制参与)、隐私保护措施是否有效，审查通过后出具伦理审查批件；若审查发现问题，需按要求修改后重新提交审查。

4、机构批准

医院院领导班子结合学术审查与伦理审查意见，审批研究立项，明确各联合单位的责任分工、经费管理要求及风险承担机制，出具机构批准文件 。

1、省级联合审核

联合医院作为牵头单位，向所在地省级卫健委和药监局提交全套备案材料，由两省部门开展联合审核，重点核查研究的合规性、风险控制措施的有效性及机构与团队的履职能力，审核通过后出具省级联合审核意见。

2、国家层面备案

通过省级联合审核后，在国家卫健委“医学研究登记备案信息系统”在线提交备案材料。

核心要求：信息填写准确、材料上传完整，监管部门完成备案审核(无需审批，符合要求即备案通过)；同步在中国临床试验注册中心完成研究登记，确保