Blood综述|In Vivo CAR-T 基因治疗
【编者荐语】近日,Blood杂志发表一项综述文章,探讨了In Vivo CAR-T基因治疗的当前发展,作者为哈佛医学院、麻省总医院的Marcela V. Maus。
作者回顾了当前的In Vivo CAR-T发展,并强调美国与欧盟均将整合型体内慢病毒载体划归基因治疗产品,而非细胞治疗产品,需满足严苛的非临床安全评价要求与长期随访义务,特别是生殖毒性及其性腺脱靶转染的风险。
【编者荐语】近日,Blood杂志发表一项综述文章,探讨了In Vivo CAR-T基因治疗的当前发展,作者为哈佛医学院、麻省总医院的Marcela V. Maus。
作者回顾了当前的In Vivo CAR-T发展,并强调美国与欧盟均将整合型体内慢病毒载体划归基因治疗产品,而非细胞治疗产品,需满足严苛的非临床安全评价要求与长期随访义务,特别是生殖毒性及其性腺脱靶转染的风险。