变革已至：CDE发表in vivo CAR-T研究进展及非临床研究一般考虑
文献题目：体内嵌合抗原受体T细胞（in vivo CAR-T）研究进展及非临床研究一般考虑发表时间：2025年12月（《中国药物评价》）
作者团队：周宇、张慜、闫莉萍（国家药品监督管理局药品审评中心，CDE）
文章摘要：体外嵌合抗原受体T细胞（ex vivo CAR-T）在血液肿瘤治疗中表现卓越，但面临工艺复杂、成本高及需化疗预处理等挑战。随着RNA药物及靶向递送系统的进步，体内嵌合抗原受体T细胞（in vivo CAR-T）应运而生。该技术通过病毒载体或脂质纳米颗粒（LNPs）将CAR遗传物质直接导入患者体内，实现T细胞的体内工程化改造，省去了复杂的体外操作。本文系统梳理了in vivo CAR-T的技术进展，并基于其兼具基因治疗与细胞治疗的双重属性，提出了非临床研究的风险评估原则与一般考虑，旨在为临床转化和监管审评提供科学参考。
